Một nhóm nghiên cứu quốc tế, được GSK tài trợ và đại diện cho các nhà điều tra thử nghiệm ANCHOR-1 và ANCHOR-2, đã thực hiện hai thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn III nhằm đánh giá hiệu quả của depemokimab, một loại thuốc sinh học kháng IL-5 có tác dụng kéo dài, dùng trong điều trị viêm xoang mạn tính có polyp mũi.

Viêm xoang mạn tính có polyp mũi là tình trạng viêm kéo dài ở niêm mạc mũi và các xoang cạnh mũi khiến bệnh nhân bị tắc nghẽn mũi nghiêm trọng, áp lực xoang, mất khứu giác và nhiễm trùng tái phát. Các phương pháp điều trị hiện nay bao gồm corticosteroid tại chỗ (dạng xịt mũi), corticosteroid toàn thân dùng trong thời gian ngắn để giảm nhẹ triệu chứng và phẫu thuật cắt bỏ polyp mũi.

Các chất sinh học như mepolizumab (chống IL-5), dupilumab (chống IL-4Rα) và omalizumab (chống IgE) đã được chứng minh là có hiệu quả trong việc giảm triệu chứng và tình trạng viêm do viêm loại 2 gây ra. Tuy nhiên, để duy trì hiệu quả, các thuốc này cần được sử dụng kéo dài từ hai đến bốn tuần.

Depemokimab là một kháng thể đơn dòng nhắm vào interleukin-5 (IL-5), được thiết kế để có ái lực liên kết IL-5 cao hơn, hiệu lực mạnh hơn và thời gian bán hủy kéo dài hơn. Nhờ đó, cho phép thuốc có khả năng ức chế IL-5 liên tục, và sử dụng chỉ hai lần một năm.

Các nghiên cứu trước đây ở Giai đoạn I và III đã chứng minh rằng depemokimab có thể duy trì ức chế IL-5 trong thời gian dài, giúp giảm đáng kể số lượng bạch cầu ái toan trong máu. ANCHOR-1 và ANCHOR-2 là các thử nghiệm lâm sàng quy mô lớn đầu tiên nhằm đánh giá hiệu quả của depemokimab trên bệnh nhân viêm xoang mạn tính có polyp mũi.

Trong nghiên cứu "Hiệu quả và tính an toàn của Depemokimab dùng hai lần một năm trong viêm xoang mạn tính có polyp mũi (ANCHOR-1 và ANCHOR-2)" được công bố trên tạp chí The Lancet, các nhà nghiên cứu đã tiến hành các thử nghiệm ngẫu nhiên, mù đôi, có đối chứng giả dược và song song để đánh giá hiệu quả cũng như tính an toàn của depemokimab khi tiêm dưới da với liều 100 mg sau mỗi 26 tuần.

Tổng cộng có 540 cá nhân đủ điều kiện tham gia vào nghiên cứu; trong đó, 528 người được đưa vào nghiên cứu phân tích cuối cùng tại 190 địa điểm lâm sàng trải dài ở 16 quốc gia, bao gồm Argentina, Bỉ, Canada, Trung Quốc, Pháp, Đức, Ý, Nhật Bản, Hà Lan, Ba Lan, Romania, Tây Ban Nha, Thụy Điển, Thổ Nhĩ Kỳ, Vương quốc Anh và Hoa Kỳ.

Những người tham gia có độ tuổi từ 18 tuổi trở lên, bị viêm xoang mạn tính có polyp mũi không được kiểm soát đầy đủ và có tiền sử phẫu thuật hoặc sử dụng corticosteroid toàn thân. Những người tham gia được phân chia nhóm ngẫu nhiên theo tỉ lệ 1:1. Nhóm thử nghiệm dùng depemokimab và nhóm dùng giả dược, ngoài phương pháp điều trị tiêu chuẩn.

Kết quả nghiên cứu ở 528 bệnh nhân cho thấy, depemokimab có hiệu quả đáng kể về mặt thống kê trong việc cải thiện các triệu chứng liên quan đến polyp mũi so với nhóm giả dược. Cụ thể, tại tuần 52, điểm polyp mũi (thang điểm 0–8) ở nhóm điều trị depemokimab có sự giảm điểm trung bình là -0,7 so với nhóm giả dược, với khoảng tin cậy 95% từ -0,9 đến -0,4. Điểm tắc nghẽn mũi do bệnh nhân tự đánh giá (thang điểm 0–3) ở nhóm depemokimab cũng cho thấy sự cải thiện với sự giảm điểm trung bình là -0,24, với khoảng tin cậy 95% từ -0,39 đến -0,08.

Các điểm cuối thứ cấp là các chỉ số lâm sàng để đánh giá thuốc bao gồm đánh giá giảm mức độ nghiêm trọng của chảy nước mũi, điểm CT Lund-Mackay, điểm SNOT-22 và sử dụng corticosteroid toàn thân.  Mặc dù dữ liệu tổng hợp cho thấy xu hướng ủng hộ depemokimab ở tất cả các chỉ số này, nhưng trong một số thử nghiệm riêng lẻ, không phải tất cả các điểm cuối đều đạt được ý nghĩa thống kê.

Phân tích tích hợp cho thấy bệnh nhân có sự cải thiện rõ rệt về triệu chứng liên quan đến xoang mũi, theo điểm SNOT-22 (-8,1, 95% CI -13,9 đến -2,3). Tuy nhiên, về nguy cơ phẫu thuật, mặc dù có xu hướng giảm 27% (HR = 0,735), nhưng khoảng tin cậy của HR (95% CI: 0,495 đến 1,092) lại bao gồm giá trị 1 và p = 0,128 không đạt đến mức ý nghĩa thống kê, có nghĩa là, chưa đủ mạnh để kết luận chắc chắn về hiệu quả trong việc giảm nguy cơ phẫu thuật can thiệp.

Depemokimab được dung nạp tốt với tỷ lệ tác dụng phụ tương tự giữa nhóm điều trị và nhóm dùng giả dược. Tỉ lệ ngừng điều trị do tác dụng phụ dưới 1%, và không có báo cáo tử vong nào. Depemokimab được chứng minh là có hiệu quả trong việc giảm đáng kể về số lượng polyp mũi và cải thiện các triệu chứng tắc nghẽn ở bệnh nhân bị viêm xoang mũi mạn tính nặng.

Mặc dù hiệu quả của nó phù hợp với các chất sinh học hiện có, nhưng lịch trình dùng thuốc giảm liều hai lần một năm mang lại một giải pháp thay thế ít gánh nặng hơn, có khả năng cải thiện sự tuân thủ và chất lượng cuộc sống. Kết quả hỗ trợ depemokimab như một lựa chọn điều trị dài hạn khả thi cho bệnh viêm xoang mũi mạn tính có polyp mũi.

Mặc dù hiệu quả của depemokimab tương đương với các chất sinh học hiện có, lịch trình dùng thuốc với liều giảm chỉ hai lần mỗi năm mang lại một giải pháp ít gánh nặng cho bệnh nhân. Điều này không chỉ giúp cải thiện sự tuân thủ điều trị mà còn có khả năng nâng cao chất lượng cuộc sống. Các kết quả nghiên cứu cho thấy depemokimab có thể là một lựa chọn điều trị dài hạn khả thi cho bệnh viêm xoang mạn tính có polyp mũi.

P.T.T. (NASTIS), theo https://medicalxpress.com/news/2025-03-scientists-smartphone-restriction-days-brain.html