Một cuộc sống không cần tiêm insulin mỗi ngày chính là điều mà người mắc tiểu đường luôn mong ước. Theo tiêu chí đó, 10 trong số 12 người (tương đương 83%) tham gia một thử nghiệm lâm sàng mới đã được coi là khỏi bệnh tiểu đường sau một năm điều trị bằng liệu pháp tế bào gốc tiên tiến. Nghiên cứu này sử dụng các tế bào đảo tụy được nuôi cấy trong phòng thí nghiệm. Các tế bào này sau đó được truyền vào gan, nơi chúng cư trú và hoạt động. Trong vòng một năm, hầu hết người tham gia không còn cần tiêm insulin nữa.

Một lợi ích nổi bật là khả năng ngăn ngừa nhanh chóng tình trạng tụt đường huyết nghiêm trọng, hay còn gọi là hạ đường huyết. Trước khi được cấy ghép, tất cả người tham gia đều từng trải qua ít nhất hai cơn hạ đường huyết nghiêm trọng trong vòng một năm. Tuy nhiên, sau khi cấy ghép, tình trạng này không còn xảy ra với bất kỳ ai.

Tế bào gốc là các tế bào có khả năng phát triển thành hầu hết các loại tế bào khác trong cơ thể. Ưu điểm lớn nhất là các nhà khoa học có thể tạo ra loại tế bào phù hợp để điều trị bệnh với số lượng mong muốn. Với bệnh tiểu đường tuýp 1, loại tế bào cần thiết là tế bào đảo tụy; phần lớn trong số này có nhiệm vụ sản xuất insulin.

Các tế bào nuôi cấy được truyền vào cơ thể, thường là vào tĩnh mạch gan. Tại đây, chúng bám vào và bắt đầu hoạt động. Việc truyền insulin vào gần gan cho hiệu quả tốt hơn nhiều so với tiêm dưới da, vì gan là nơi insulin phát huy tác dụng chính; ức chế việc sản xuất glucose dư thừa.

Trong nghiên cứu hiện tại, chức năng của các tế bào cấy ghép, điều trị có tên XV-880, bắt đầu cải thiện chỉ sau ba tháng. Đường huyết được kiểm soát tốt hơn, không còn xảy ra hạ đường huyết nghiêm trọng và chỉ số sản xuất insulin được cải thiện. Trong năm đầu tiên, người tham gia dần giảm liều insulin cho đến khi hầu hết không còn cần tiêm.

Điểm trừ lớn nhất của liệu pháp này là tất cả người tham gia sẽ phải sử dụng thuốc ức chế miễn dịch suốt đời nhằm ngăn cơ thể đào thải các tế bào được cấy ghép. Tuy nhiên, việc ức chế hệ miễn dịch có thể làm tăng nguy cơ nhiễm trùng và một số loại ung thư do mất đi cơ chế bảo vệ tự nhiên.

Trong nghiên cứu này, hai người đã tử vong nhưng không liên quan trực tiếp đến điều trị. Tác dụng phụ phổ biến nhất là rối loạn tiêu hóa, trong đó tiêu chảy xảy ra ở 11 trên 14 người. Hơn một nửa cũng gặp triệu chứng đau đầu và buồn nôn.

Từ nhiều năm qua, người mắc tiểu đường nặng có thể nhận đảo tụy từ người hiến tặng đã qua đời. Một số ít may mắn có thể không cần tiêm insulin sau đó. Tuy nhiên, để điều trị cho một người, thường cần tụy của hai đến ba người hiến. Ngoài ra, nguồn tế bào hiến tặng rất hạn chế.

Phương pháp mới sử dụng tế bào được sản xuất với liều lượng chuẩn và chất lượng kiểm soát. Thời điểm điều trị cũng chủ động hơn, không phụ thuộc vào người hiến.

Trước đó vào năm 2024, một phụ nữ 25 tuổi mắc tiểu đường tuýp 1 cũng đã được chữa khỏi nhờ cấy ghép tế bào đảo tụy từ tế bào gốc. Một người đàn ông 59 tuổi bị tiểu đường tuýp 2 khó kiểm soát cũng đạt kết quả tương tự với một loại tế bào gốc khác. Tuy nhiên, cả hai đều phải dùng thuốc ức chế miễn dịch suốt đời, điều mà nhiều người không mong muốn.

Hiện đang có những nỗ lực nhằm phát triển liệu pháp không cần ức chế miễn dịch, chẳng hạn như đặt các tế bào cấy ghép vào trong thiết bị đặc biệt, cho phép insulin đi ra nhưng ngăn tế bào miễn dịch xâm nhập, hoặc sử dụng kỹ thuật chỉnh sửa gene để “ngụy trang” tế bào khỏi hệ miễn dịch. Tuy nhiên, các phương pháp này còn đang ở giai đoạn phát triển sơ khởi.

Hiện chưa thể xác định chính xác thời điểm. Các thử nghiệm lớn hơn với XV-880 đang được lên kế hoạch. Một phiên bản liệu pháp không cần ức chế miễn dịch mang tên XV-264 cũng đã được thử nghiệm nhưng không đạt hiệu quả như mong muốn và sẽ không được tiếp tục.

Chi phí điều trị cũng là vấn đề đáng quan tâm. Chưa rõ liệu pháp này sẽ tốn bao nhiêu, và ai có thể tiếp cận được. Ngoài ra, cũng chưa biết các tế bào cấy ghép sẽ tồn tại được bao lâu. Trong thử nghiệm này, người tham gia sẽ được theo dõi trong 10 năm, gồm 5 năm theo dõi chính thức và 5 năm theo dõi mở rộng. Mặc dù còn nhiều câu hỏi, nhưng những tiến triển gần đây mang lại hy rằng trong tương lai không xa, người bệnh tiểu đường có thể sống mà không cần tiêm insulin mỗi ngày.

Đ.T.V (NASTIS), theo https://medicalxpress.com/news/2025-06-people-severe-diabetes-small-stem.html, 28/6/2025