Thử nghiệm lâm sàng đầu tiên ở Hoa Kỳ cho thấy có vẻ an toàn khi chỉnh sửa các tế bào miễn dịch của bệnh nhân ung thư bằng công nghệ CRISPR-Cas9 trước khi truyền các tế bào đó trở lại cho bệnh nhân.

Chỉnh sửa gen là một nhóm các công nghệ cho phép các nhà khoa học thay đổi ADN của sinh vật, cho phép bổ sung, loại bỏ hoặc thay đổi vật liệu di truyền tại các vị trí cụ thể trong bộ gen.

CRISPR là một họ các chuỗi ADN được sử dụng để phát hiện và phá hủy ADN từ các chuỗi tương tự đã lây nhiễm trước đó. Trình tự CRISPR và enzyme Cas9 tạo thành công nghệ CRISPR-Cas9, một công cụ chỉnh sửa gen có thể được sử dụng để chỉnh sửa gen trong sinh vật.

Các nhà nghiên cứu từ Trung tâm Ung thư Abramson thuộc Đại học Pennsylvania Hoa Kỳ đã truyền cho ba người tham gia thử nghiệm - hai người mắc bệnh đa u tủy xương và một người mắc bệnh sarcoma. Họ đã quan sát các tế bào T được chỉnh sửa mở rộng và liên kết với mục tiêu khối u mà không có tác dụng phụ nghiêm trọng, theo thông cáo của trường đại học này.

Phương pháp chỉnh sửa gen có liên quan mật thiết đến liệu pháp tế bào CAR T, tế bào miễn dịch của chính bệnh nhân để chống lại ung thư.

Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã phê duyệt liệu pháp gen đầu tiên tái cấu trúc tế bào miễn dịch của người để điều trị bệnh bạch cầu ở trẻ em vào tháng 8 năm 2017.

Tuy nhiên, thay vì trang bị những tế bào miễn dịch đó bằng một thụ thể trong liệu pháp tế bào CAR, các nhà nghiên cứu trước tiên đã sử dụng công nghệ CRISPR-Cas9 để loại bỏ ba gen. Hai trong số chúng là các thụ thể tự nhiên của tế bào T để đảm bảo các tế bào miễn dịch liên kết với tế bào ung thư.

Phân tích mẫu máu cho thấy cả ba gen tham gia đều có các tế bào T được chỉnh sửa CRISPR mở rộng, dẫn đến không có tác dụng phụ nghiêm trọng nào liên quan đến điều trị.

Không ai trong số các bệnh nhân chưa đáp ứng với liệu pháp. Nhưng các nhà nghiên cứu cho biết những phát hiện mang đến sự lạc quan rằng phương pháp này có thể được áp dụng trên nhiều lĩnh vực nghiên cứu liệu pháp gen. Họ sẽ trình bày những phát hiện vào tháng 12 tại Hội nghị và Triển lãm thường niên của Hiệp hội huyết học Hoa Kỳ lần thứ 61 tại Orlando.

P.A.T (NASATI), nguồn: Xinhua