Một nhóm nghiên cứu do TS. Georg Stary (Đại học Y khoa Vienna và CeMM) dẫn đầu đã xác định được một phương pháp mới để điều trị bệnh viêm sarcoidosis. Trong một nghiên cứu lâm sàng, việc ức chế con đường truyền tín hiệu cụ thể cho thấy sự thành công rõ ràng trong việc điều trị u hạt trên da. Điều này mở ra hướng điều trị mới cho bệnh sarcoidosis và các bệnh viêm nhiễm tương tự.

Bệnh Sarcoidosis hay còn gọi là bệnh u hạt, chính là một tình trạng sự tăng trưởng quá mức của các tế bào viêm nhiễm tại những bộ phận khác nhau của cơ thể con người, từ đó khiến cho các cơ quan bị viêm nhiễm, những cơ quan bị viêm nhất thường gặp nhất là ở phổi, hạch bạch huyết, mắt và da.

Kết quả được công bố trên tạp chí The Lancet Rheumatology.

Sarcoidosis là một bệnh viêm nhiễm khó điều trị và ảnh hưởng đến khoảng 15 đến 20 trên 100.000 người. Trong bệnh này, các cụm tế bào viêm nhỏ gọi là u hạt hình thành trong các cơ quan bị ảnh hưởng. Những u hạt này có thể ảnh hưởng đến mô bình thường và dẫn đến viêm và xơ hóa, cuối cùng làm hạn chế chức năng của các cơ quan bị ảnh hưởng.

Trong nghiên cứu của mình, các nhà khoa học từ MedUni Vienna và CeMM (Trung tâm Nghiên cứu Y học Phân tử của Viện Hàn lâm Khoa học Áo) đã tập trung sự chú ý vào các phương pháp điều trị mới khả thi cho bệnh sacoidosis.

Họ đã chọn con đường truyền tín hiệu mTOR (mục tiêu cơ học của rapamycin), được biết là có tác dụng điều chỉnh quá trình trao đổi chất và tăng trưởng ở nhiều loại tế bào, vì sự kích hoạt mTOR đã được quan sát thấy trong các u hạt của các mô khác nhau từ nhiều bệnh nhân. Có 16 bệnh nhân bị u hạt ở da và các cơ quan khác đã được đưa vào một nghiên cứu lâm sàng tại Khoa Da liễu.

Các nhà nghiên cứu đã sử dụng chất ức chế mTOR sirolimus, được phê duyệt lần đầu tiên vào năm 1999 để ngăn ngừa đào thải nội tạng sau ghép thận. Nó đã cho thấy nhiều hứa hẹn trong các mô hình tiền lâm sàng của bệnh sarcoidosis. Ngược lại, điều trị toàn thân đã thành công ở 7 trên 10 bệnh nhân hoàn thành nghiên cứu và một số thậm chí còn bị thoái triển hoàn toàn sau 4 tháng điều trị và không tái phát cho đến 2 năm sau đó. Điều thú vị là, những bệnh nhân đáp ứng với phương pháp điều trị toàn thân có biểu hiện mTOR trong nguyên bào sợi u hạt cao hơn những người không đáp ứng.

Trưởng nhóm nghiên cứu Georg Stary cho biết: “Chúng tôi nghi ngờ rằng, không giống như các thuốc ức chế miễn dịch phổ rộng, chất ức chế mTOR nhắm vào cả tế bào miễn dịch và không miễn dịch trong u hạt, giúp ngăn ngừa sự tái phát của u hạt mô”.

Nghiên cứu lâm sàng cũng cho thấy hiệu quả của việc điều trị toàn thân đối với u hạt ở các cơ quan quan trọng khác, mặc dù rất khó để đưa ra kết luận cụ thể do số lượng bệnh nhân ít. Các nhà nghiên cứu hiện đang lên kế hoạch thử nghiệm lâm sàng đa trung tâm với nhiều bệnh nhân hơn để xác nhận kết quả trên da và kiểm tra thêm hiệu quả của thuốc, đặc biệt là liên quan đến phổi, hiện diện ở 90% số người mắc bệnh sacoidosis.

Georg Stary cho biết: "Do bệnh sacoidosis hiếm gặp và thực tế là các chất ức chế mTOR như sirolimus không còn được cấp bằng sáng chế nên mối quan tâm nghiên cứu từ ngành này bị hạn chế. Điều này cho thấy tầm quan trọng của các nghiên cứu do nhà nghiên cứu khởi xướng và nghiên cứu học thuật".

Trong tương lai, các nhà khoa học muốn nghiên cứu tầm quan trọng của mTOR và các con đường truyền tín hiệu khác trong bệnh da u hạt không nhiễm trùng khác như hoại tử lipoidica, thường liên quan đến bệnh tiểu đường. Và hi vọng rằng nghiên cứu sẽ dẫn đến các liệu pháp nhắm mục tiêu tiếp theo cho những căn bệnh bị lãng quên này.

Đ.T.V (NASATI), theo https://medicalxpress.com, 2/2024