Ngành dược phẩm đối mặt khủng hoảng năng suất, AI trở thành lời giải chiến lược

Ngành dược phẩm toàn cầu hiện đang đối mặt với tình trạng chi phí nghiên cứu thuốc ngày càng cao nhưng hiệu quả lại giảm dần - xu hướng thường được gọi là “Định luật Eroom”. Dù công nghệ liên tục phát triển, việc tạo ra thuốc mới vẫn ngày càng mất nhiều thời gian và tốn kém hơn.

Hiện nay, để phát triển một loại thuốc mới, các công ty dược trung bình phải chi khoảng 2,6 tỷ USD và mất từ 10-15 năm nghiên cứu. Tuy nhiên, chỉ khoảng 12% ứng viên thuốc bước vào thử nghiệm lâm sàng có thể đi đến giai đoạn thành công cuối cùng. Áp lực với ngành dược còn lớn hơn khi nhiều loại thuốc “bom tấn” sắp hết thời hạn bảo hộ sáng chế, khiến ngành này có nguy cơ hụt khoảng 200 tỷ USD doanh thu vào năm 2030. Trong bối cảnh đó, trí tuệ nhân tạo (AI) đang được xem là giải pháp quan trọng giúp thay đổi cách nghiên cứu và phát triển thuốc. Thay vì phụ thuộc chủ yếu vào phương pháp thử nghiệm truyền thống mất nhiều thời gian, AI cho phép các công ty sử dụng dữ liệu để dự đoán và sàng lọc các ứng viên thuốc tiềm năng từ sớm. Điều này không chỉ giúp rút ngắn thời gian nghiên cứu mà còn giảm đáng kể chi phí và tỷ lệ thất bại trong quá trình phát triển thuốc mới.

AI đang thay đổi cách nghiên cứu thuốc và định giá công ty công nghệ sinh học

Trước đây, ngành dược chủ yếu phát triển thuốc theo cách “làm trước rồi mới thử”. Các nhà khoa học phải tạo ra hàng loạt hợp chất trong phòng thí nghiệm rồi tiến hành thử nghiệm từng bước để tìm ra ứng viên phù hợp. Quy trình này mất rất nhiều thời gian, chi phí cao và có tỷ lệ thất bại lớn.

Hiện nay, AI đang giúp ngành dược chuyển sang cách làm mới: “dự đoán trước rồi mới phát triển”. Thay vì phải thử nghiệm quá nhiều ngoài thực tế, các nhà nghiên cứu có thể dùng AI để mô phỏng và đánh giá đặc tính của phân tử thuốc ngay trên máy tính trước khi đưa vào phòng thí nghiệm. AI cũng giúp sàng lọc sớm những ứng viên thuốc có nguy cơ thất bại cao, đặc biệt là các vấn đề liên quan đến khả năng hấp thụ, phân bố trong cơ thể, chuyển hóa, đào thải hoặc độc tính của thuốc (gọi chung là ADMET). Nhờ đó, các công ty dược có thể tập trung nguồn lực vào những ứng viên thuốc có khả năng thành công cao hơn khi thử nghiệm trên người, giúp tiết kiệm đáng kể thời gian và chi phí nghiên cứu.

Xu hướng này cũng đang thay đổi cách thị trường và nhà đầu tư định giá các công ty công nghệ sinh học. Những doanh nghiệp sở hữu nền tảng AI mạnh và dữ liệu nghiên cứu chất lượng cao hiện được đánh giá có tiềm năng lớn hơn trong cuộc đua phát triển thuốc mới.

Insilico Medicine: Phát triển thuốc bằng AI chỉ trong 18 tháng

Insilico Medicine hiện được xem là một trong những ví dụ tiêu biểu cho việc ứng dụng AI vào nghiên cứu thuốc. Công ty đã sử dụng nền tảng Pharma.AI để tìm ra mục tiêu điều trị mới và phát triển một ứng viên thuốc điều trị xơ phổi vô căn mang tên ISM001-055. Đáng chú ý, toàn bộ quá trình chỉ mất khoảng 18 tháng - nhanh hơn rất nhiều và tốn ít chi phí hơn so với quy trình nghiên cứu thuốc truyền thống vốn thường kéo dài nhiều năm.

Theo giới đầu tư, giá trị lớn nhất của dự án này nằm ở tốc độ phát triển nhanh và khả năng tạo ra tài sản sở hữu trí tuệ (IP) có giá trị cao. Vì phân tử thuốc được AI thiết kế hoàn toàn mới để tác động chính xác vào một protein cụ thể, công ty có thể giảm nguy cơ trùng lặp hoặc tranh chấp bằng sáng chế - vấn đề khá phổ biến trong ngành dược truyền thống. Nhờ tiềm năng đó, Insilico Medicine đã được định giá hơn 1 tỷ USD trong các vòng gọi vốn tư nhân. Điều này cho thấy giới đầu tư đang đặt nhiều kỳ vọng vào khả năng AI giúp tạo ra các ứng viên thuốc mới nhanh hơn và hiệu quả hơn trên quy mô lớn.

Recursion Pharmaceuticals: Dữ liệu sinh học trở thành tài sản giá trị

Recursion Pharmaceuticals lại đi theo hướng khác trong cuộc đua AI ngành dược. Thay vì tập trung vào một loại thuốc cụ thể, công ty xây dựng “bản đồ sinh học” của cơ thể người bằng dữ liệu và AI. Recursion đã thu thập hàng triệu hình ảnh tế bào để huấn luyện AI nhận biết cách bệnh tật làm thay đổi cấu trúc và hoạt động của tế bào. Kho dữ liệu sinh học khổng lồ này hiện được xem là tài sản cốt lõi và lợi thế lớn nhất của công ty.

Khác với nhiều hãng dược truyền thống chủ yếu sử dụng dữ liệu công khai, hệ thống của Recursion liên tục kết hợp giữa AI và các thí nghiệm sinh học thực tế trong phòng thí nghiệm để tạo ra dữ liệu mới. Nhờ đó, AI của công ty ngày càng chính xác hơn theo thời gian. Cách làm này cũng giúp Recursion nhanh chóng tìm ra công dụng mới cho các hợp chất thuốc đã có sẵn - phương pháp thường được gọi là “tái định vị thuốc” (drug repurposing). Điều này giúp rút ngắn đáng kể thời gian nghiên cứu vì doanh nghiệp không cần phát triển thuốc hoàn toàn từ đầu. Vì vậy, giới đầu tư hiện đánh giá Recursion không chỉ là một công ty phát triển thuốc thông thường mà là một nền tảng công nghệ sinh học có khả năng liên tục tạo ra các ứng viên thuốc mới với rủi ro thấp hơn trong giai đoạn thử nghiệm lâm sàng ban đầu.

Xu hướng đầu tư mới: Dòng vốn đang đổ vào các công ty dược ứng dụng AI

Hiện nay, nhiều quỹ đầu tư lớn trên thế giới đang chuyển dần dòng vốn từ các hãng dược truyền thống sang các công ty “AI-native” hoặc “TechBio” - tức những doanh nghiệp công nghệ sinh học được xây dựng xoay quanh AI ngay từ đầu. Một trong những chỉ số mà giới đầu tư đặc biệt quan tâm là “cost-per-IND” - chi phí để hoàn thành hồ sơ xin phép thử nghiệm thuốc mới trên người. Những công ty có thể tạo ra một hồ sơ IND với chi phí dưới 50 triệu USD đang được xem là có lợi thế rất lớn, trong khi các hãng dược truyền thống thường phải chi hơn 200 triệu USD cho cùng quy trình. Điều này cho thấy AI có thể giúp giảm đáng kể chi phí và thời gian phát triển thuốc mới.

Theo các chuyên gia phân tích, nhà đầu tư hiện đặc biệt ưu tiên những công ty sở hữu hệ thống “wet-lab feedback loop” độc quyền - tức mô hình liên tục dùng dữ liệu sinh học thực tế trong phòng thí nghiệm để cải thiện và huấn luyện AI. Giới đầu tư cho rằng chính kho dữ liệu sinh học độc quyền này mới là lợi thế cạnh tranh bền vững nhất của các công ty TechBio. Nguyên nhân là các thuật toán AI theo thời gian sẽ ngày càng phổ biến và dễ bị sao chép, trong khi dữ liệu sinh học thực tế chất lượng cao lại khó xây dựng và cần nhiều năm tích lũy.

N.M.P (NASTIS), theo drugpatentwatch.com