Các nhà nghiên cứu Trung Quốc đã sửa đổi các tế bào gốc trước khi cấy chúng vào cơ thể bệnh nhân và chúng sống sót được trong 19 tháng. Tuy nhiên, cấy ghép đã không loại bỏ hoàn toàn virus.

Trong một nghiên cứu bắt đầu vào tháng 3 năm 2017, các nhà khoa học từ Đại học Bắc Kinh đã sử dụng các tế bào biến đổi gen để điều trị cho một bệnh nhân mắc cả bệnh bạch cầu và HIV. Kết quả nghiên cứu được công bố ngày 11 tháng 9 trên Tạp chí Y học New England.

Giám đốc nghiên cứu, Giáo sư Đặng Hongkui, từ Đại học Bắc Kinh, cho biết ông được truyền cảm hứng từ trường hợp của "bệnh nhân Berlin", người đã hoàn toàn không nhiễm HIV vào năm 2007. Bệnh nhân này, đã được hưởng lợi từ việc cấy ghép tủy xương từ một người hiến tặng mang một phiên bản đặc biệt của gen CCR5, được biết là có khả năng miễn dịch tự nhiên đối với HIV. Tuy nhiên, đột biến này là cực kỳ hiếm và chỉ xảy ra ở 1% dân số châu Âu, điều này gây khó khăn cho việc tìm kiếm một người hiến tặng đáp ứng tiêu chí này.

Để điều trị một bệnh nhân 27 tuổi mắc cả bệnh bạch cầu và HIV, các nhà nghiên cứu đã thu thập các tế bào tủy xương từ một người hiến tương thích trước khi tạo ra một phiên bản đột biến của gen CCR5. Tuy nhiên, sửa đổi này rất khó đạt được và các nhà nghiên cứu chỉ quản lý để chỉnh sửa 17,8% các tế bào đích. Trình tự sửa đổi được thực hiện để đảm bảo rằng không có thay đổi không mong muốn nào xảy ra.

Để đảm bảo cơ hội thuyên giảm tốt hơn cho bệnh nhân, các nhà nghiên cứu đã trộn các tế bào bình thường với các tế bào biến đổi. Mục tiêu chính là theo dõi các tế bào đã được sửa đổi trong khi đảm bảo sự an toàn của việc điều trị: Nghiên cứu này trước hết là tìm hiểu tính khả thi và an toàn của phương pháp này. Các nhà nghiên cứu sẽ cần tăng cường hiệu quả chỉnh sửa gen và tối ưu hóa các quy trình cấy ghép trong nghiên cứu tương lai. Mặc dù không có tác dụng phụ nào được quan sát, nhưng vẫn cần nghiên cứu thêm để đánh giá sự an toàn hoàn toàn của công nghệ này.

Sau 19 tháng nghiên cứu, một nửa số tế bào đã được sửa đổi được tiêm (chỉ 5-8% tổng số tế bào gốc của bệnh nhân) đã sống sót trong cơ thể bệnh nhân. Nếu bệnh bạch cầu của cá nhân đã thuyên giảm, nhưng HIV vẫn còn trong cơ thể anh ta. Tuy nhiên, bệnh nhân đã có thể tự tước bỏ thuốc kháng vi-rút trong một thời gian ngắn, trong đó các tế bào gốc cho thấy khả năng kháng HIV thời gian ngắn.

Chỉnh sửa di truyền ở các cá nhân con người vẫn là một chủ đề gây tranh cãi, đặc biệt là vì thiếu tầm nhìn về hậu quả tiềm tàng. Việc sử dụng CRISPR có thể tạo ra các đột biến thứ cấp có thể gây hậu quả tai hại cho sức khỏe con người. Ngay cả khi nghiên cứu này không kết thúc với thành công hoàn toàn, nó mang lại tia hy vọng cho 37 triệu người bị ảnh hưởng bởi HIV (số liệu do Chương trình Liên hợp quốc về HIV / AIDS công bố). Hơn nữa, thí nghiệm này như một bằng chứng rằng công nghệ này khi được sử dụng trong khía cạnh đạo đức có thể được coi là có lợi.

P.A.T (NASATI)