Công ty dược phẩm Eisai và Biogen đã công bố kết quả thử nghiệm đầu tiên từ thử nghiệm trên người giai đoạn 3 một loại thuốc được thiết kế để điều trị các triệu chứng sa sút trí tuệ có liên quan đến bệnh Alzheimer. Loại thuốc này dường như thành công trong việc làm chậm quá trình suy giảm nhận thức, trở thành loại thuốc đầu tiên điều trị hiệu quả các triệu chứng của bệnh Alzheimer. Tuy nhiên, các chuyên gia rất thận trọng về sự lạc quan này của họ, kiến nghị cần thêm thông tin để hiểu chính xác việc điều trị này sẽ có ý nghĩa như thế nào đối với bệnh nhân trong thực tế.

Lecanemab là một kháng thể đơn dòng thử nghiệm, được thiết kế để phá vỡ các khối protein độc hại trong não được cho là nguyên nhân gây ra sự thoái hóa thần kinh liên quan đến bệnh Alzheimer. Các kháng thể liên kết với các tập hợp protein amyloid beta, cản trở sự hình thành của chúng và trong một số trường hợp sẽ phá vỡ các tích lũy đã có từ trước.

Thử nghiệm lecanemab trong thử nghiệm giai đoạn 3 chỉ tuyển dụng gần 2.000 người tham gia đang ở giai đoạn đầu của bệnh Alzheimer, chỉ bị suy giảm nhận thức nhẹ. Một nửa được truyền lecanemab hai tuần một lần trong suốt 18 tháng, trong khi nửa còn lại được truyền giả dược.

Mục tiêu chính của thử nghiệm là đánh giá tỷ lệ suy giảm nhận thức của mỗi người tham gia bằng thang đo có tên là CDR-SB (Hộp thang đánh giá sa sút trí tuệ lâm sàng - Phép đo tổng). Thang đo này là một thang đo số được thiết kế để định lượng mức độ nghiêm trọng của chứng sa sút trí tuệ. Các chuyên gia chăm sóc sức khỏe được đào tạo phỏng vấn bệnh nhân Alzheimer và những người chăm sóc họ, tạo ra điểm số trên sáu lĩnh vực nhận thức.

Kết quả sau cuộc thử nghiệm kéo dài 18 tháng kết thúc, những người trong nhóm truyền lecanemab có dấu hiệu suy giảm nhận thức chậm hơn so với nhóm dùng giả dược. Ở nhóm dùng lecanemab, tốc độ suy giảm nhận thức được đo bằng CDR-SB chậm hơn 27%.

Trong thông cáo báo chí về kết quả nghiên cứu, Eisai và Biogen mô tả kết quả nghiên cứu có “ý nghĩa thống kê cao”. Từ góc độ thử nghiệm, những kết quả này chắc chắn có ý nghĩa, tuy nhiên các chuyên gia về bệnh Alzheimer cũng thận trọng khi chỉ ra rằng không rõ quá trình suy giảm nhận thức chậm lại ở đây thực sự có ý nghĩa gì trong thế giới thực.

Rob Howard, đến từ Trường Đại học College London, cho biết những phát hiện này chắc chắn là “một khoảnh khắc lịch sử” vì chúng là bằng chứng thử nghiệm lâm sàng đầu tiên về một loại thuốc làm chậm sự tiến triển các triệu chứng của bệnh Alzheimer. Nhưng liệu mức độ hiệu quả được trích dẫn trong thử nghiệm có thực sự có ý nghĩa đối với bệnh nhân hay không vẫn chưa được chỉ ra. Howard chỉ ra rằng các điểm số được dẫn ra trong thử nghiệm là ranh giới về hiệu quả đáng giá.

Hy vọng một số vấn đề làm cho rõ sẽ được cung cấp khi bản đọc dữ liệu đầy đủ từ thử nghiệm được cung cấp cuối năm nay

Hy vọng một số minh chứng rõ ràng sẽ được cung cấp khi bản đọc dữ liệu đầy đủ từ thử nghiệm được cung cấp vào cuối năm nay. Điều này có thể làm sáng tỏ một cách chính xác mức độ ảnh hưởng của phương pháp điều trị này đối với bệnh nhân mắc bệnh Alzheimer.

Tara Spiers-Jones, đến từ Trường Đại học Edinburgh, cho biết nếu loại thuốc này có thể kéo dài chất lượng cuộc sống của bệnh nhân, dù chỉ một chút, thì nó cũng sẽ có ý nghĩa rất lớn đối với nhiều bệnh nhân.

“Mặc dù đây không phải là một 'phương pháp chữa trị' vì nó không đưa mọi người trở lại bình thường, nhưng việc làm chậm quá trình suy giảm nhận thức và duy trì khả năng thực hiện các hoạt động bình thường hàng ngày vẫn sẽ là một chiến thắng lớn vì mọi người có thể sống tốt, lâu hơn với bệnh Alzheimer. Nếu những dữ liệu này được ủng hộ thẩm định, loại thuốc này có thể tạo ra sự khác biệt lớn và sẽ là một ví dụ tuyệt vời về công trình nghiên cứu cơ bản về não bộ có thể làm cho cuộc sống của con người tốt hơn ra sao”, Spiers-Jones nói.

Từ quan điểm khoa học rộng hơn, thành công của lecanemab củng cố giả thuyết amyloid gây nhiều nguy hiểm. Sau nhiều năm thử nghiệm lâm sàng thử nghiệm các loại thuốc chống amyloid thất bại, lecanemab phần nào chứng minh được việc nhắm mục tiêu vào loại protein đặc biệt này có thể làm chậm các triệu chứng của bệnh Alzheimer.

“Đây là một kết quả rất đáng khích lệ cho cộng đồng nghiên cứu bệnh Alzheimer, chứng minh rằng chúng tôi đang đi đúng hướng bằng cách nhắm mục tiêu giải phóng protein amyloid beta”, Bart De Strooper, từ Viện Nghiên cứu Chứng sa sút trí tuệ (Anh Quốc) bày tỏ.

Dữ liệu lecanemab mới này cho thấy việc nhắm mục tiêu hiệu quả các tập hợp amyloid trong giai đoạn đầu của bệnh Alzheimer có thể là một phương pháp điều trị hữu ích. Nhưng rất nhiều câu hỏi nảy sinh hiện nay là làm thế nào để loại thuốc mới này có thể được đưa vào các phạm vi lâm sàng.

Một loại thuốc cần phải truyền hai tuần một lần sẽ không hề rẻ hoặc dễ sử dụng hàng loạt. Eisai và Biogen hiện đang thực hiện giai đoạn thử nghiệm ban đầu cho một phiên bản tiêm dưới da, có nghĩa là bệnh nhân có thể tự tiêm tại nhà một cách đơn giản hơn.

Tom Russ, Giám đốc Trung tâm nghiên cứu bệnh sa sút trí tuệ Alzheimer Scotland, rất mong được có thêm nhiều dữ liệu kết quả nữa, tuy nhiên, ông cũng khẳng định phát hiện này sẽ mang lại hy vọng cho những bệnh nhân sa sút trí tuệ.

Russ cho biết: “Triển vọng về một loại thuốc điều chỉnh bệnh cho bệnh Alzheimer là một triển vọng đầy thú vị, có thể cải thiện cuộc sống của nhiều người. Tuy nhiên, ngay từ bây giờ, các dịch vụ y tế cần phải bắt đầu nghĩ đến cách cung cấp những loại thuốc như vậy một cách công bằng, cho phép tất cả mọi người ở các khu vực được tiếp cận bình đẳng các phương pháp điều trị mới dù cho họ sống ở vùng sâu vùng xa, vùng nông thôn hay vùng kinh tế khó khăn”.

P.T.T (NASATI), theo https://newatlas.com/health-wellbeing/lecanemab-alzheimers-drug-slow-cognitive-decline-large-human-trial/, 28/9/2022