Các nhà nghiên cứu đã sử dụng kỹ thuật di truyền để giảm đáng kể mức tau - một loại protein quan trọng tích tụ và trở nên rối loạn ở não trong quá trình phát triển bệnh Alzheimer qua mô hình động vật mắc bệnh này. Kết quả thu được từ các nhà điều tra tại Bệnh viện Đa khoa Massachusetts (MGH) và Sangamo Therapeutics Inc., có thể mang đến phương pháp điều trị đầy hứa hẹn cho bệnh nhân.

Zinc finger: Ngón tay kẽm là một mô típ cấu trúc protein nhỏ được đặc trưng bởi sự phối hợp của một hoặc nhiều ion kẽm để ổn định nếp gấp. Ban đầu nó được đặt ra để mô tả hình dạng giống ngón tay của một cấu trúc được giả thuyết từ yếu tố phiên mã IIIA của ếch có móng vuốt châu Phi.

Như được mô tả trong Science Advances, chiến lược này liên quan đến công nghệ điều chỉnh gen được gọi là các yếu tố phiên mã protein ngón tay kẽm (ZFP-TFs), là những protein liên kết ADN có thể được khai thác để nhắm mục tiêu và ảnh hưởng đến sự biểu hiện của các gen cụ thể. Trong trường hợp này, liệu pháp được thiết kế để nhắm mục tiêu và ngăn chặn sự biểu hiện của gen mã hóa tau. Những con chuột mắc bệnh Alzheimer được tiêm một mũi thuốc điều trị; sử dụng loại vi-rút vô hại để cung cấp ZFP-TF cho các tế bào trực tiếp vào vùng hippocampus của não hoặc tiêm tĩnh mạch vào mạch máu. Điều trị bằng ZFP-TFs làm giảm mức độ protein tau trong não từ 50% đến 80% trong vòng 11 tháng, thời gian dài nhất được nghiên cứu. Điều quan trọng là, liệu pháp này đã đảo ngược một số tổn thương liên quan đến bệnh Alzheimer có trong tế bào não của động vật.

Tác giả cao cấp Bradley Hyman, cho biết:"Kết quả nghiên cứu, cho thấy giảm đáng kể chất tau, không gây ra tác dụng phụ mà chúng tôi có thể thấy thậm chí nhiều tháng và cải thiện những thay đổi bệnh lý trong não của động vật. Điều này gợi ý một kế hoạch phía trước nhằm cải thiện tình trạng cho bệnh nhân”.

Sự đơn giản của liệu pháp làm cho nó trở thành một cách tiếp cận đặc biệt hấp dẫn. Hyman cho biết: “Đây là kết quả của một lần điều trị duy nhất với liệu pháp điều hòa gen, có thể được tiêm vào máu. Mặc dù hướng điều trị này còn xa với bệnh nhân vì cần phải phát triển thêm nhiều thử nghiệm an toàn và phát triển nhưng đó cũng là một hướng phát triển mới được hi vọng vào tương lai”.

Đ.T.V (NASATI), theo https://medicalxpress.com/news/2021-03-gene-therapy-zinc-fingers-alzheimer.html, 19/3/2021