Phát triển loại thuốc mới để điều trị bệnh Parkinson

Một nghiên cứu mới từ Viện Nghiên cứu Y sinh Texas (Texas Biomed) - Hoa Kỳ đã xác định được loại thuốc mới đầy hứa hẹn để giảm thiểu các chuyển động cơ không kiểm soát; thất thường; được gọi là rối loạn vận động; liên quan đến bệnh Parkinson.

Phân tử nhỏ, được gọi là PD13R, làm giảm hơn 85% chứng rối loạn vận động ở mô hình động vật marmoset mắc bệnh Parkinson. Ngoài ra, các con vật có giấc ngủ tốt hơn nhiều khi dùng hợp chất này so với một loại thuốc khác thường được kê đơn cho chứng rối loạn vận động. Kết quả đã được công bố trên tạp chí Experimental Neurology.

Rối loạn vận động là một tác dụng phụ thường gặp ở bệnh nhân Parkinson. Bản thân nó không phải là một triệu chứng của bệnh, nhưng thường xuất hiện khoảng 5 năm sau khi dùng levodopa, loại thuốc hàng đầu được sử dụng để khôi phục thăng bằng; giảm rung lắc và quản lý các vấn đề kiểm soát vận động khác mà bệnh nhân gặp phải.

Tiến sĩ Marcel Daadi - tác giả bài báo cho biết: "Levodopa thật tuyệt vời, nó hoạt động như ma thuật, nhưng nó có tác dụng phụ. Nếu chúng ta có thể loại bỏ những tác dụng phụ này, nó có thể thay đổi cuộc đời của bệnh nhân Parkinson".

Việc thiết kế thuốc điều trị Parkinson và các tác dụng phụ của nó nổi tiếng là khó. Điều này một phần là do tính chất tiến triển của bệnh khi các tế bào thần kinh bị suy giảm, và vì nó liên quan đến chất dẫn truyền thần kinh dopamine. Có năm loại thụ thể dopamine, tất cả đều có các chức năng khác nhau, nhưng cấu trúc rất giống nhau. Tìm một hợp chất chỉ tương tác với thụ thể mong muốn là một thách thức lớn. Để xác định một hợp chất chỉ liên kết với thụ thể dopamine #3 (D3), Tiến sĩ Marcel Daadi đã hợp tác với Viện Nghiên cứu Tây Nam. Phần mềm phát hiện ma túy của SwRI RhodiumTM đã xác định PD13R là một ứng cử viên có khả năng và dự đoán cách nó sẽ liên kết với D3. Tiến sĩ Marcel Daadi đã liên hệ với các nhà hóa học dược phẩm tại Đại học Temple, những người hiện đang nghiên cứu loại hợp chất này với đặc tính chống loạn thần, để tổng hợp hợp chất.

Nhóm nghiên cứu đã khám phá xem hợp chất này nhắm mục tiêu vào thụ thể D3 tốt như thế nào so với các thụ thể dopamine khác trong các thử nghiệm nuôi cấy tế bào. Họ phát hiện ra rằng nó có độ chọn lọc đối với D3 cao hơn 1,486 lần so với D2, là chất có cấu trúc giống nhau nhất. Sau đó, họ đã sử dụng PD13R cho mô hình động vật marmoset của bệnh Parkinson. Giống như ở người, các động vật linh trưởng không phải người phát triển chứng rối loạn vận động sau khi nhận levodopa. Khi điều trị bằng PD13R, chứng rối loạn vận động giảm đáng kể.

Tiến sĩ Marcel Daadi giải thích: Chúng tôi rất vui mừng khi thấy tác dụng chống động kinh mạnh mẽ của thuốc. Các con vật đeo máy theo dõi hoạt động và với PD13R, hoạt động của chúng thấp vào ban đêm, khi chúng ngủ bình thường. Ngược lại, khi được sử dụng một loại thuốc khác hiện có trên thị trường cho chứng rối loạn vận động, hoạt động vào ban đêm cao đáng kể, cho thấy rằng PD13R có thể là một lựa chọn điều trị tốt mà không có tác dụng phụ này. Kế hoạch tiếp theo là nghiên cứu về tính an toàn và hiệu quả theo yêu cầu của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) trước khi các thử nghiệm lâm sàng trên người có thể bắt đầu. Và có thể chuyển nó sang giai đoạn 1 thử nghiệm lâm sàng trong vòng hai năm.

Đ.T.V (NASATI), theo https://medicalxpress.com/news/2021-12-compound-minimizing-erratic-movements-parkinson.html, 1/12/2021