Một thử nghiệm sơ bộ quy mô nhỏ cho thấy một liệu pháp kháng thể thử nghiệm có thể giúp giảm bớt các triệu chứng biểu hiện trên da do bệnh tự miễn lupus. Những kết quả ban đầu này đã được công bố ngày 26 tháng 5 trên tạp chí Science Translational Medicine.

Các nhà nghiên cứu phát hiện ra rằng phiên bản liều cao hơn của thuốc đã thúc đẩy những cải thiện triệu chứng "có ý nghĩa lâm sàng" cho 87% bệnh nhân sau một tháng.

Nhưng họ cũng nhấn mạnh rằng những phát hiện này mới chỉ dựa trên một thử nghiệm nhỏ "giai đoạn 1" - một loại nghiên cứu được thiết kế chủ yếu để đánh giá mức độ an toàn của phương pháp điều trị.

Trưởng nhóm nghiên cứu Jodi Karnell, Giám đốc công ty Horizon Therapeutics, công ty phát triển loại thuốc thử nghiệm mới này cho biết, các phát hiện an toàn là "đáng khích lệ" và có "một số gợi ý về lợi ích lâm sàng". Bà cho biết, hiện nay cần có những thử nghiệm lớn hơn để xác nhận rằng liệu pháp này có hiệu quả.

Thuốc này, hiện nay được biết đến với cái tên là VIB7734, là một kháng thể đơn dòng - một loại protein được tạo ra trong phòng thí nghiệm, hoạt động giống như một kháng thể của hệ thống miễn dịch. Các kháng thể như vậy có thể chống lại các chất cụ thể trong cơ thể có liên quan đến quá trình bệnh tật.

Lupus gây ra bởi một phản ứng tự miễn dịch, trong đó hệ thống miễn dịch tấn công nhầm vào mô của chính cơ thể. Dạng phổ biến nhất là lupus toàn thân, có thể gây viêm khắp cơ thể, bao gồm viêm da, khớp, thận, mạch máu và não. Một dạng khác, được gọi là lupus da, chỉ ảnh hưởng đến da, gây phát ban và lở loét, thường ở mặt và da đầu.

Mặc dù hiện nay có những phương pháp điều trị cho các triệu chứng da đó, bao gồm thuốc kháng viêm corticosteroid; thuốc trị sốt rét, làm thay đổi phản ứng miễn dịch; và thuốc ức chế miễn dịch như methotrexate nhưng những phương pháp điều trị đó có thể có những tác dụng phụ đáng kể và không phải lúc nào chúng cũng hiệu quả. Có một nhu cầu lớn chưa được đáp ứng hiện nay. Theo Tổ chức Lupus của Hoa Kỳ, chỉ riêng ở Hoa Kỳ có khoảng 1,5 triệu người mắc bệnh lupus”, cô nói.

Một kháng thể đơn dòng được chấp thuận cho bệnh lupus hệ thống, được gọi là Benlysta (Belimumab). Nó ngăn chặn một protein của hệ thống miễn dịch liên quan đến việc tạo ra các kháng thể tự động (kháng thể tấn công mô của cơ thể).

Hình ảnh bà Jodi Karnell, Sr., giám đốc nghiên cứu của Horizon Therapeutics, thảo luận về cách HZN-7734 làm cạn kiệt các tế bào đuôi gai plasmacytoid và chứng minh lợi ích lâm sàng trong bệnh lupus ở da. Nguồn: Horizon Therapeutics

Karnell giải thích, kháng thể đơn dòng mới hoạt động theo một cách khác. Nó làm cạn kiệt các tế bào của hệ thống miễn dịch được gọi là tế bào đuôi gai plasmacytoid.

Những tế bào này thường chống lại nhiễm trùng bằng cách giải phóng các chất gây viêm, bao gồm cả interferon loại 1. Nhưng hoạt động không kiểm soát trong tế bào, bơm ra quá nhiều interferon, được cho là nguyên nhân dẫn đến các bệnh tự miễn dịch.

Đối với thử nghiệm giai đoạn 1, nhóm của Karnell đã tuyển chọn 31 bệnh nhân mắc ít nhất một trong số các bệnh tự miễn, bao gồm lupus toàn thân và lupus ở da. Họ được chỉ định ngẫu nhiên để tiêm kháng thể đơn dòng với các liều lượng khác nhau hoặc giả dược. Các mũi tiêm được tiêm bốn tuần một lần, tổng cộng là ba mũi.

Sau một tháng, nhóm sử dụng liều kháng thể cao nhất. Kết quả cho thấy lợi ích lớn nhất đó là: bảy trong tám người (87,5%)  giảm các triệu chứng trên da so với khoảng 37% bệnh nhân dùng liều thấp hơn, và 28% bệnh nhân giả dược. Con số này rất có ý nghĩa về mặt lâm sàng.

Tiến sĩ Donald Thomas, một bác sĩ thấp khớp không tham gia vào nghiên cứu, đã lưu ý rằng: “Trong những năm qua, các liệu pháp điều trị lupus khác nhau ban đầu rất hứa hẹn nhưng gây thất vọng trong các thử nghiệm giai đoạn cuối”. “Tuy nhiên những kết quả ban đầu trong nghiên cứu này là đáng khích lệ và nếu chúng tương tự trong thử nghiệm giai đoạn 2 và 3, đây sẽ là một sự thay đổi cuộc chơi”, ông nói

Thomas nói, lupus ở da có thể ảnh hưởng đến chất lượng cuộc sống của bệnh nhân. Một số người bị rụng tóc và để lại sẹo do tổn thương da. Không giống như các liệu pháp nhắm vào hệ thống miễn dịch, các kháng thể đơn dòng nhắm vào các thành phần cụ thể của phản ứng miễn dịch. Điều đó có nghĩa là chúng có thể có ít tác dụng phụ hơn và hiệu quả hơn. Các tác dụng phụ với Benlysta, kháng thể được chấp thuận cho SLE, nói chung là “ở mức tối thiểu đáng kể".

Karnell nhấn mạnh rằng loại thuốc thử nghiệm đã hoạt động như dự tính - làm suy giảm các tế bào đuôi gai và hoạt động của interferon loại 1 trong máu và các tổn thương da của bệnh nhân. Bà nói thêm, bước tiếp theo là thử nghiệm giai đoạn 2 với quy mô lớn hơn.

Các nhà nghiên cứu cũng phát hiện ra rằng những bệnh nhân có hoạt động interferon cao là những người ban đầu có các triệu chứng được cải thiện nhờ kháng thể . Vì vậy, một câu hỏi cho tương lai là liệu việc đo lường hoạt động interferon của bệnh nhân có thể giúp xác định những người có nhiều khả năng được hưởng lợi từ việc điều trị hay không, Karnell nói.

Theo Thomas, nếu các bác sĩ có thể làm được điều đó thì đó sẽ là một bước tiến lớn bởi hiện tại việc điều trị lupus áp dụng phương pháp trial-and-error để tìm ra liệu pháp nào hiệu quả với họ. Cách này thực tế gây nhiều khó chịu đối với bệnh nhân.

P.T.T (NASATI), theo https://medicalxpress.com/news/2021-05-experimental-treatment-lupus.html, 27/5/2021