Hai nhà di truyền học, Giáo sư Emmanuelle Charpentier (52 tuổi, người Pháp, hiện là giám đốc Khoa Khoa học Mầm bệnh thuộc Viện Max Planck) và Jennifer A. Doudna (56 tuổi, người Mỹ, Giáo sư Đại học California Berkeley) đã được trao giải Nobel Hóa học ngày 07/10/2020 vì đã phát triển phương pháp chỉnh sửa bộ gen.

Emmanuelle Charpentier và Jennifer A. Doudna đã khám phá ra một trong những công cụ sắc bén nhất của công nghệ gen: kéo cắt gen CRISPR/Cas9. Sử dụng chúng, các nhà nghiên cứu có thể thay đổi ADN của động vật, thực vật và vi sinh vật với độ chính xác cực cao. Công nghệ này đã có một tác động mang tính cách mạng đối với khoa học đời sống, góp phần vào các liệu pháp điều trị ung thư mới và có thể biến giấc mơ chữa khỏi các bệnh di truyền thành hiện thực.

Các nhà nghiên cứu cần phải sửa đổi các gen trong tế bào nếu họ muốn tìm hiểu về hoạt động bên trong của sự sống. Điều này từng là công việc tốn nhiều thời gian, khó khăn và đôi khi là bất khả thi. Sử dụng kéo cắt gen di truyền CRISPR/Cas9, giờ đây có thể thay đổi mã sự sống trong vài tuần.

Chủ tịch Ủy ban Nobel Hóa học Claes Gustafsson cho biết: Có một sức mạnh to lớn trong công cụ di truyền này, ảnh hưởng đến tất cả chúng ta. Nó không chỉ tạo ra một cuộc cách mạng trong khoa học cơ bản mà còn tạo ra những cây trồng sáng tạo và sẽ dẫn đến những phương pháp điều trị y tế mới mang tính đột phá.

Thông thường trong khoa học, việc phát hiện ra những chiếc kéo di truyền này thật bất ngờ. Trong quá trình nghiên cứu của Emmanuelle Charpentier về vi khuẩn Streptococcus pyogenes, một trong những vi khuẩn gây hại nhiều nhất cho loài người, bà đã phát hiện ra một phân tử chưa được biết đến trước đây, tracrRNA. Công trình của bà cho thấy tracrRNA là một phần của hệ thống miễn dịch cổ đại của vi khuẩn, CRISPR/Cas, có chức năng tiêu diệt vi-rut bằng cách phân cắt ADN của chúng. Charpentier công bố khám phá của mình vào năm 2011. Sau đó, bà bắt đầu hợp tác với Jennifer Doudna là nhà hóa sinh giàu kinh nghiệm với kiến ​​thức rộng lớn về ARN. Cùng nhau, họ đã thành công trong việc tái tạo chiếc kéo cắt gen di truyền của vi khuẩn trong ống nghiệm và đơn giản hóa các thành phần phân tử của chiếc kéo để chúng dễ sử dụng hơn.

Trong một thí nghiệm, họ tái lập trình chiếc kéo cắt gen di truyền. Ở dạng tự nhiên, chiếc kéo có thể phân biệt ADN và vi-rut, nhưng Charpentier và Doudna chứng minh rằng con người có thể điều khiển để cắt bất cứ phân tử ADN nào ở một vị trí xác định trước. Khi ADN bị cắt thì rất dễ dàng để viết lại mã sự sống.

Kể từ khi Charpentier và Doudna phát hiện ra chiếc kéo cắt gen di truyền CRISPR/Cas9 vào năm 2012, việc ứng dụng công cụ này đã trở nên bùng nổ. CRISPR/Cas9 góp công trong nhiều phát hiện quan trọng trong nghiên cứu cơ bản, và các nhà nghiên cứu thực vật đã có thể phát triển các loại cây trồng chống chịu được nấm mốc, côn trùng gây hại và hạn hán. Trong lĩnh vực y học, các thử nghiệm lâm sàng về liệu pháp điều trị ung thư mới đang được tiến hành và ước mơ có thể chữa khỏi các bệnh di truyền sắp trở thành hiện thực. Chiếc kéo cắt gene di truyền này đã đưa ngành khoa học sự sống bước sang một kỷ nguyên mới và theo nhiều cách, đang mang lại lợi ích lớn nhất cho loài người.

Đ.T.V (NASATI), theo https://www.nobelprize.org/prizes/chemistry/2020/press-release/, 7/10/2020